Trong một bước tiến quan trọng trong lĩnh vực y tế, 20 trẻ em mắc bệnh teo cơ tủy đã hoàn thành thử nghiệm lâm sàng với một loại thuốc có giá trị lên tới 2,1 triệu USD (tương đương 50 tỷ đồng) cho một liều duy nhất. Đây là một tin vui không chỉ cho các gia đình mà còn cho toàn bộ ngành y tế Việt Nam.
Thành công của thử nghiệm lâm sàng
Thông tin này được chia sẻ bởi PGS.TS Vũ Chí Dũng, Giám đốc Trung tâm Nội tiết – Chuyển hóa – Di truyền và Liệu pháp phân tử tại Bệnh viện Nhi Trung ương, trong một diễn đàn về chuyển đổi số và đổi mới sáng tạo trong ngành y tế diễn ra tại Hà Nội. Ông cho biết, tất cả các trẻ tham gia thử nghiệm đều trên hai tuổi và sau khi sử dụng thuốc, hai trong số đó đã có thể đi lại, trong khi những trẻ còn lại cũng có sự cải thiện đáng kể về khả năng vận động.
Thông tin chi tiết về thử nghiệm
Thử nghiệm này bắt đầu từ năm 2022 và Việt Nam là một trong 15 quốc gia tham gia. Nghiên cứu đã hoàn tất vào ngày 30/5 vừa qua, với tổng cộng 127 trường hợp tham gia, trong đó Việt Nam có 20 trẻ. Đây là một bước tiến lớn trong việc điều trị bệnh teo cơ tủy, một căn bệnh di truyền nghiêm trọng có thể dẫn đến tử vong sớm ở trẻ nhỏ.
Bệnh teo cơ tủy và giải pháp điều trị
Bệnh teo cơ tủy là một bệnh di truyền lặn, gây ra sự thoái hóa vận động và thường dẫn đến tử vong sớm, đặc biệt là ở trẻ em. Trẻ mắc thể bệnh type 1, thể phổ biến nhất, thường chỉ sống đến hai tuổi. Trước đây, bệnh này không có phương pháp điều trị hiệu quả. Tuy nhiên, vào tháng 5/2020, loại thuốc này đã được Cục Dược Phẩm Mỹ phê duyệt cho trẻ em dưới hai tuổi, mở ra hy vọng mới cho các gia đình.
Hiệu quả của thuốc và theo dõi lâu dài
Thuốc hoạt động bằng cách thay thế gene bị lỗi, đưa gene bình thường vào hệ thần kinh tủy. Sau khi hoàn tất giai đoạn điều trị, các bệnh nhi sẽ được theo dõi thêm trong 5 năm để đánh giá hiệu quả lâu dài của thuốc. Theo thông tin từ bác sĩ Dũng, nhiều trẻ đã có sự cải thiện rõ rệt về chức năng vận động, thậm chí có thể tự thở mà không cần máy hỗ trợ.
Thực trạng bệnh hiếm tại Việt Nam
Trên toàn thế giới, hiện có khoảng 6.000 bệnh hiếm, ảnh hưởng đến khoảng 300 triệu người. Tại Việt Nam, có khoảng 100 bệnh hiếm được ghi nhận, với 6 triệu người mắc, trong đó trẻ em chiếm 58%. Tuy nhiên, chỉ có khoảng 5% trong số các bệnh này có thuốc điều trị, còn lại chủ yếu phải sử dụng các biện pháp hỗ trợ.
Định hướng tương lai cho ngành y tế
Tại diễn đàn, nhiều chuyên gia đã nhấn mạnh sự cần thiết phải có những đột phá trong cơ chế để nâng cao chất lượng chăm sóc sức khỏe cho người dân. Phó Thủ tướng Lê Thành Long cũng khẳng định rằng nhà nước sẽ tiếp tục đẩy mạnh nghiên cứu khoa học và phát triển thuốc mới, vaccine và sinh phẩm, nhằm cải thiện tình hình sức khỏe cho người dân.
Lê Nga
Thông báo chính thức: Tinmoi24h.org không hợp tác với bất kỳ bên thứ ba nào để cung cấp dịch vụ nội dung hoặc bán sản phẩm liên quan đến tin tức. Mọi thông tin chính thức chỉ được phát hành qua các kênh chính thức của chúng tôi, bao gồm website tinmoi24h.org và các tài khoản mạng xã hội được xác nhận.
Chúng tôi chỉ hỗ trợ và đảm bảo chất lượng cho những người dùng truy cập trực tiếp qua các nền tảng chính chủ. Chất lượng đi đôi với uy tín, vì vậy quý độc giả hãy cân nhắc kỹ, tránh sử dụng các nguồn tin không rõ ràng hoặc không được hỗ trợ chính thức từ chúng tôi. Xin cảm ơn!
